Різниця між генною терапією Ex Vivo та In vivo

Ключова різниця - Генотерапія Ex Vivo проти In Vivo
 

Генна терапія - важлива методика, яка використовується для лікування або попередження генетичних захворювань шляхом введення генів для відсутніх або дефектних генів. Певні захворювання можна вилікувати, вставивши здорові гени замість мутованих чи відсутніх генів, відповідальних за захворювання. Генна терапія в основному застосовується для соматичних клітин, ніж клітини зародкової лінії, і її можна класифікувати на два основні типи, названі генною терапією Ex vivo та генною терапією In vivo. Ключова відмінність між генною терапією Ex vivo та In vivo полягає в тому, що терапевтичні гени переносяться на в пробірці клітинних культур та повторно вводили пацієнту в генну терапію ex vivo поки гени доставляються безпосередньо в тканини пацієнта або клітини без культивування клітин в пробірці в генної терапії in vivo.

ЗМІСТ
1. Огляд та ключові відмінності
2. Що таке генна терапія Ex Vivo
3. Що таке генотерапія in vivo
4. Поплечне порівняння - Генотерапія Ex Vivo проти In Vivo
5. Підсумок

Що таке генна терапія Ex Vivo?

Генна терапія Ex vivo - це тип генної терапії, який передбачає зовнішню модифікацію клітини пацієнта та повторне введення її пацієнту. Клітини культивуються в лабораторіях (поза тілом пацієнта), і гени вставляються. Потім стабільні трансформанти відбираються та повторно вводяться пацієнту для лікування захворювання. Генотерапія Ex vivo може застосовуватися лише до певних типів клітин або до вибраних тканин. Клітини кісткового мозку - це клітини, які часто використовуються для генної терапії ex vivo.

Процедура генетерапії Ex Vivo

У генній терапії Ex vivo є декілька основних етапів, як описано нижче;

1. Клітини з дефектними генами виділяють від пацієнта.
2. Ізольовані клітини вирощують у культурах в лабораторії.
3. Терапевтичні гени вставляються або вводяться в вирощені клітинні культури за допомогою векторів.
4. Трансформовані клітини відбирають з нетрансформантів і вирощують.
5. Відібрані клітини пересаджують пацієнту.

У генній терапії ex vivo носії або вектори використовуються для доставки генів у клітини-мішені. Успішна доставка генів залежить від системи носія, і важливими векторами, які використовуються в генній терапії ex vivo, є віруси, клітини кісткового мозку, штучна хромосома людини тощо. Порівняно з генною терапією in vivo, генна терапія ex vivo не передбачає несприятливої ​​імунологічної реакції в організмі пацієнта з моменту генетичної корекції в пробірці. Однак успіх залежить від стабільної інкорпорації та експресії корекційного гена в організмі пацієнта.

Малюнок 01: Генотерапія Ex vivo

Що таке генотерапія in vivo?

Генотерапія in vivo - це техніка, яка передбачає пряму доставку генів у клітини певної тканини всередині організму пацієнта для лікування генетичних захворювань. Він може бути застосований до багатьох тканин людського організму, включаючи печінку, м’язи, шкіру, легені, селезінку, мозок, клітини крові та ін. Терапевтичні гени вводяться пацієнтами на вірусних або невірусних векторах. Однак успіх залежить від кількох факторів, таких як ефективне засвоєння терапевтичного гена, що переносить вектори клітинами-мішенями, внутрішньоклітинна деградація генів всередині клітини-мішені та поглинання геном ядром, здатність до експресії гена тощо.

Малюнок 02: Генотерапія in vivo

Яка різниця між Ex Vivo та In Vivo Gene Therapy?

Ex Vivo проти генотерапії In vivo
Генна терапія Ex vivo - це тип генної терапії, який проводиться зовні тіло пацієнта. Модифікація генів проводиться поза організмом.	Генотерапія in vivo - це ще один вид генної терапії, який проводиться безпосередньо, коли дефектні клітини все ще знаходяться в організмі. Гени змінюються, коли вони все ще знаходяться всередині організму.
Ізоляція та культивування
Клітини-дефекти виділяють та культивують у лабораторії.	Клітини-дефекти не ізолюються та не культивуються в лабораторії.
Вибір трансформантів
Стабільні трансформери вибираються перед повторним введенням.	Стабільні трансформери не можуть бути обрані.
Побічна імунологічна реакція
Цей метод не вводить несприятливих імунологічних реакцій в організм пацієнта.	Цей метод вводить несприятливі імунологічні реакції в організм пацієнта.

Підсумок - Генотерапія Ex Vivo проти In Vivo

Лікувальні гени вводяться в організм пацієнта як лікування певних захворювань. Він відомий як генна терапія і може проводитися двома способами, а саме: генна терапія ex vivo та генна терапія in vivo. Різниця між генною терапією ex vivo та in vivo полягає в тому, що введення гена в генну терапію ex vivo проводиться в клітинних культурах зовні тіла пацієнта, а відкориговані клітини знову вводяться пацієнту, в той час як генна терапія in vivo гени вводяться безпосередньо в внутрішні тканини-мішені без ізоляції клітин. Успіх обох процесів залежить від стабільної вставки та трансформації терапевтичних генів у клітини пацієнта.

Довідка:
1. ”Що таке генна терапія? - Домашня довідка з генетики. " Національна медична бібліотека США. Національні інститути здоров'я, н.д. Веб. 24 квітня 2017р.
2. ”Оцінка клінічного успіху Ex Vivo та генотерапії In vivo | JYI - Журнал досліджень магістратури. " JYI - Журнал "Бакалавриат". Н.п., н.д. Веб. 24 квітня 2017р
3. Кристал, Рональд Г. “Генетична стратегія in vivo та ex vivo для лікування пухлин за допомогою векторів передачі аденовірусних генів”. SpringerLink. Спрингер-Верлаг, н.д. Веб. 24 квітня 2017р

Надано зображення:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” від Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Власна робота (CC BY-SA 3.0) через Wikimedia Commons 
2. “In vivo генна терапія pl” від Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Власна робота (CC BY-SA 3.0) через Commons Wikimedia